All'ospedale pediatrico di Roma scoperto un farmaco che cura tre malattie rare

Lo staff di reumatologia del Bambino Gesù è riuscito a testare il medicinale che sconfigge forme di infiammazione e febbri ricorrenti

L'ospedale pediatrico di Roma

L'ospedale pediatrico di Roma

globalist 17 maggio 2018

E' stato scoperto grazie ai medici dell'ospedale pediatrico di Roma Bambino Gesù nuovo farmaco efficace per tre malattie rare di tipo autoinfiammatorio caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. La sua efficacia è stata valutata con una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine. Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia. Le tre malattie sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). La Fmf è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all'interno del bacino del mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, recentemente definite. I bambini e gli adulti colpiti da queste patologie presentano episodi febbrili ricorrenti con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese, assieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei. In tutte e tre le malattie è coinvolta l'interleuchina 1, una molecola legata all'infiammazione. Sulla base di questa considerazione è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico, che ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all'anno. "