Bambino di 4 anni guarisce dalla leucemia con cellule riprogrammate geneticamente

E' la prima volta in Italia. La tecnica rivoluzionaria è stata usata dai medici dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù della capitale

Linfociti T riprogrammati contro leucemia

Linfociti T riprogrammati contro leucemia

globalist 1 febbraio 2018

Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore. Lo hanno fatto i medici dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma che hanno curato un bimbo di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario a terapie convenzionali. Si tratta del primo paziente italiano guarito con questa tecnica rivoluzionaria. Ad un mese dall'infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori dell'opsedale, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non ci sono più cellule leucemiche.
I linfociti del piccolo paziente, affetto da leucemia linfoblastica acuta, sono stati dunque manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, Terapia cellulare e Genica dell'ospedale romano, si tratta di un "approccio innovativo alla cura delle neoplasie" e per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico del Bambino Gesù, la tecnica è "una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata".
La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente rientra nella cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori dell'ospedale pediatrico hanno prelevato i linfociti T del paziente, le cellule fondamentali della risposta immunitaria, e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio.


Questo recettore, chiamato Car (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.
E così è stato anche per il piccolo paziente dell'ospedale romano ora guarito. La terapia genica con cellule modificate era stata sperimentata per la prima volta con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta, dai medici del Children Hospital di Philadelphia.