Charpentier e Doudna: Nobel alle due scienziate per il loro metodo di riscrittura del genoma umano

La tecnologia messa a punto dalle due scienziate ha avuto un impatto rivoluzionario sulle scienze della vita

Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna
Emmanuelle Charpentier, Jennifer Doudna
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7 Ottobre 2020 - 12.13


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Sono Emmanuelle Charpentier e Jennifer A. Doudna le due scienziate che hanno vinto il Nobel per la chimica per “lo sviluppo di un metodo di riscrittura del genoma”. Le due donne hanno messo a punto un sistema che permette di riscrivere il codice del Dna, conosciuto con la sigla CRISPR/Cas9 ed è uno degli strumenti più raffinati dell’ingegneria genetica. 
La tecnologia messa a punto dalle due scienziate ha avuto un impatto rivoluzionario sulle scienze della vita, e – sottolineano gli esperti dell’Accademia delle Scienze Svedese, “sta contribuendo alla messa a punto di nuove terapie contro il cancro e può realizzare il sogno di curare le malattie ereditarie”.

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“I ricercatori – si legge nella nota dell’Accademia delle Scienze di Stoccolma – devono modificare i geni nelle cellule se vogliono scoprire il funzionamento interno della vita. Questo era un lavoro che richiedeva tempo, difficile e talvolta impossibile. Utilizzando le forbici genetiche CRISPR / Cas9, è ora possibile cambiare il codice della vita nel corso di poche settimane”.

“C’è un enorme potere in questo strumento genetico – ha detto Claes Gustafsson, presidente del Comitato per il Nobel per la chimica – che ci riguarda tutti. Non solo ha rivoluzionato la scienza di base, ma ha anche prodotto colture innovative e porterà a nuovi trattamenti medici rivoluzionari”.

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Emmanuelle Charpentier nel 2011 stava lavorando sullo Streptococcus pyogenes, uno dei batteri che causano più danni all’umanità, quando ha scoperto una molecola precedentemente sconosciuta, il tracrRNA . “Il suo lavoro – si legge nella nota del comitato per i Nobel – ha dimostrato che il tracrRNA fa parte dell’antico sistema immunitario dei batteri, CRISPR / Cas, che disarma i virus scindendo il loro DNA”. Nello stesso anno, Charpentier ha iniziato una collaborazione una biochimica esperta con una vasta conoscenza dell’RNA nata nel 1964 a Washington, DC, laureata alla Harvard Medical School, Boston, USA ed ora Professoressa presso l’Università della California, Berkeley e Investigator, Howard Hughes Medical Institute. “Insieme – si legge nella nota – sono riuscite a ricreare le forbici genetiche dei batteri in una provetta e a semplificare i componenti molecolari delle forbici in modo che fossero più facili da usare. Nel corso di un esperimento epocale, hanno poi riprogrammato le forbici genetiche. Nella loro forma naturale, le forbici riconoscono il Dna dei virus, ma Charpentier e la collega 56enne Doudna hanno dimostrato che potevano essere controllati in modo da poter tagliare qualsiasi molecola di DNA in un sito predeterminato. Nel punto in cui viene tagliato il DNA è quindi facile riscrivere il codice della vita”.
“Questo strumento – concludono i membri del comitato dei Nobel – ha contribuito a molte importanti scoperte nella ricerca di base e i ricercatori che lavorano sulle piante sono stati in grado di sviluppare colture che resistono a muffe, parassiti e siccità. In medicina sono in corso sperimentazioni cliniche di nuove terapie antitumorali e il sogno di poter curare malattie ereditarie sta per realizzarsi. Queste forbici genetiche hanno portato le scienze della vita in una nuova epoca e, in molti modi, stanno apportando il massimo beneficio all’umanità”.

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