Bimba con leucemia curata con terapia genica sperimentale
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Bimba con leucemia curata con terapia genica sperimentale

Ha appena un anno ed è malata di una forma molto aggressiva di leucemia. E'la prima al mondo ad aver ricevuto una terapia sperimentale a base di cellule geneticamente.

Bimba con leucemia curata con terapia genica sperimentale
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6 Novembre 2015 - 18.36


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A dare la bella notizia sono i medici Great Ormond Street Hospital di Londra che parlano di un “quasi miracolo” che segna un momento importante nel settore. Alla piccola Layla Richards era stata diagnosticata una forma di leucemia incurabile quando aveva solo 3 mesi. La chemioterapia e un trapianto di midollo osseo non erano riusciti a guarirla. Il personale medico ha quindi avuto il permesso di provare una terapia d’avanguardia a base di cellule immunitarie modificate geneticamente, che era stata sperimentata solo nei topi.

‘Forbici molecolari’, tecnicamente conosciute come Talens, sono state usate per modificare con precisione il DNA all’interno delle cellule immunitarie di un donatore sano per renderle in grado di attaccare quelle leucemiche. Le cellule così modificate sono state poi iniettate a Layla, che ora, a distanza di due mesi e al di là di ogni previsione, non solo è viva, ma non ha alcuna traccia di leucemia nel suo corpo. “L’unico modo per scoprire se il cancro è stato realmente sconfitto è aspettare uno o due anni. Ma anche aver ottenuto questo è un grandissimo passo”, è il commento di Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo del Great Ormond Street.

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