E’ stata ribattezzata “molecola Montalcini”, o molecola da Nobel, perché alla base del suo sviluppo ci sono decenni di ricerca “Made in Italy”, a partire dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il nerve growth factor (NGF), per giungere poi alla collaborazione tra Dompé e centri di eccellenza in oftalmologia rinomati a livello internazionale.
Cenegermin, questo il nome del principio attivo del farmaco per la cura della cheratite neurotrofica moderata o grave, una malattia rara e invalidante dell’occhio a oggi orfana di trattamento, sta per essere commercializzato in Italia. E’ stata infatti pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina che ne autorizza l’utilizzo. Somministrato in gocce oculari in pazienti con cheratite neurotrofica moderata o grave, questo collirio può aiutare a ripristinare i normali processi di guarigione dell’occhio e riparare il danno della cornea. Puglia, Veneto e Lombardia saranno le prime tre regioni dove il farmaco sarà reperibile. A partire dalla Lombardia, dove il 30 ne discuteranno in consiglio regionale, con il via libera previsto per i primi di febbraio.
Cenegermin è stato messo a punto presso il Polo di Ricerca e Produzione Dompé dell’Aquila grazie alla tecnologia del DNA ricombinante, con l’utilizzo di batteri in cui viene introdotto un gene che consente ai batteri stessi di produrre il fattore di crescita nervoso umano, cioè per l’appunto il NGF scoperto negli anni ’50 dalla Montalcini, poi per questo premiata con il Nobel. Per decenni si è indagato sulle molteplici possibili applicazioni pratiche della scoperta, e uno dei settori più promettenti è proprio l’oftalmologia.
La cornea – l’organo in assoluto più innervato del corpo umano, quasi 400 volte più della cute – è completamente trasparente e quindi priva di vasi sanguigni. Di conseguenza, la sua integrità è mantenuta dall’innervazione piuttosto che dalla vascolarizzazione. Per questo motivo alcuni ricercatori italiani hanno formulato l’ipotesi dell’efficacia dell’uso topico di NGF in oftalmologia e più in particolare nel trattamento della cheratite neurotrofica, patologia degenerativa che interessa appunto la cornea.
Gli studiosi hanno trattato oltre 100 pazienti affetti da cheratite neurotrofica in diversi Paesi europei con NGF estratti dai topi; gli studi clinici hanno prodotto dati estremamente promettenti, pubblicati sulle principali riviste internazionali. Le potenzialità del Nerve Growth Factor in campo oftalmico, inizialmente identificate dai gruppi di Bonini e Lambiase del Campus Bio-Medico di Roma e di Paolo Rama del San Raffaele di Milano, sono state esplorate dai ricercatori di Anabasis, azienda di ricerca italiana confluita nel Gruppo Dompé, che ha successivamente sviluppato una formulazione oftalmica di NGF per gli stadi preclinici e clinici di varie patologie che interessano sia la parte anteriore dell’occhio, come la cheratite neurotrofica e la sindrome dell’occhio secco, sia la parte posteriore, come la retinite pigmentosa e il glaucoma.
A partire dai primi studi condotti con NGF di origine murina, Dompé ha sviluppato un processo idoneo alla produzione su scala industriale di NGF ricombinante umano (rhNGF) presso l’impianto biotecnologico dell’Aquila (Italia), che opera nel rispetto delle norme GMP (“Good Manufacturing Practice”) ed è autorizzato a produrre attraverso la tecnologia del DNA ricombinante, ovvero attraverso il trasferimento in un batterio di materiale genetico umano, con il batterio stesso che quindi diventa in grado di produrre NGF completamente umanizzato.
Dopo tutta la fase sperimentale di rito, nel 2015, la European Medicines Agency (EMA) ha designato ‘Cenegermin gocce oculari’ farmaco orfano per il trattamento della cheratite neurotrofica, un riconoscimento che segue quello ricevuto dall’americana Food and Drug Administration (FDA) nel 2014.
Nel maggio 2017 il Comitato per i farmaci ad uso umano dell’EMA ha dato opinione positiva raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio. Ieri l’ufficialità per l’Italia. ma non finisce qui: sono stati avviati studi anche per valutare l’efficacia del farmaco in caso di retinite pigmentosa o di Dry Eye, la “sindrome dell’occhio secco”.
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